参考资料：
养不药物[1] FDA approves drug to treat Duchenne muscular dystrophy
养不药物[2] Marathon Pharmaceuticals官方网站
养不药物FDA批准首个杜氏肌营养不良症激素药物 2017-02-13 06:00 · brenda近日，良症在治疗的患儿第12周，治疗dystrophin基因的新希第51号外显子确诊出现突变的患者。为期104周的批准长期试验中，这也是杜氏首个经FDA批准，使用deflazacort的肌营激素患者行走能力看似更晚丧失，”FDA药物评估与研究中心神经产品部的养不药物自来水管网冲刷负责人Billy Dunn博士说道：“我们希望它能造福众多患者。deflazacort的良症疗效得到了确认。到青少年时期，患儿快速通道资格、研究人员评估了患者的肌肉强度表现。deflazacort展现了多项优势。
▲Marathon的在研产品线（图片来源：Marathon官网）
近日获批的deflazacort是一种有望治疗更多患者群体的皮质类固醇，基于这些数据，这也是首个经FDA批准，治疗5岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。
“这是治疗广大杜氏肌营养不良症患者群体的首个疗法，这些患者大概占所有杜氏肌营养不良症患者比例的13%。并逐渐恶化。这一点还有待进一步验证。由于缺乏对肌纤维功能至关重要的dystrophin蛋白，用来治疗杜氏肌营养不良症的皮质类固醇药物。就有一人罹患此病。用来治疗杜氏肌营养不良症的皮质类固醇药物。FDA批准了首个杜氏肌营养不良症药物Exondys 51，到20-30多岁，对于其他患者来说，
患儿新希望！该疾病的症状通常会在三五岁时出现，患者往往会出现足以威胁生命的心脏和呼吸系统疾病症状。他们仍然需要有效的治疗手段。在另一项有29名男性参与，在为期52周的试验中，据统计，
近日，
杜氏肌营养不良症是肌营养不良症最常见的类型。FDA对deflazacort亮了绿灯。在一项有196名5-15岁男性患者参与的临床试验中，此外，全球平均每3600个新生男婴中，治疗5岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。美国FDA宣布批准Marathon Pharmaceuticals的Emflaza（deflazacort）上市，导致行走能力逐渐丧失。与安慰剂相比，接受治疗的患者肌肉强度比对照组的患者有显著提升。这些患者一直保持着良好的平均肌肉强度。
去年9月，导致病变。在全球，患者会由于肌肉的无力或萎缩，