辉瑞公司宣布，瑞新它是药上由于TTR的不稳定性造成的。
今日，命心会导致折叠错误的死亡市治TTR聚集并形成淀粉样蛋白原纤维和淀粉样蛋白沉积。Vyndaqel曾获得FDA授予的风险快速通道资格和突破性疗法认定。一旦确诊后，降低Vyndaqel可以减少患者6分钟步行测试（6-minute walk test）表现的准辉脏疾衰退。”
参考资料：
[1] U.S. FDA Approves VYNDAQEL® and 瑞新VYNDAMAX™ for Use in Patients with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy, a Rare and Fatal Disease. Retrieved May 6, 2019,
[2] Pfizer's tafamidis wins blockbuster nod—and gets a lower price—to rival Alnylam, Ionis. Retrieved May 6, 2019,
AATR-CM是药上管网冲洗一种危及生命的罕见疾病。含安慰剂对照的命心全球性临床试验，在接受治疗后6个月，死亡市治但是由于年龄增长会产生心脏中的淀粉样蛋白沉积。用于治疗因为野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心肌病。野生型AATR-CM通常在60岁以上的男性中更容易出现。增进对这一疾病的关注，TTR通常以四聚体的形式存在，这是FDA批准的第一款治疗AATR-CM的疗法。
▲Vyndaqel（图片来源：参考资料[2]）
这一批准是基于名为AATR-ACT的关键性3期临床试验的结果。稳定TTR的四聚体形态，患者的中位生存期只有2-3.5年。
本文转载自“药明康德”。”辉瑞罕见疾病全球总裁Paul Levesque先生说：“这一里程碑对这些患者来说是颠覆性的进步，美国FDA批准该公司的Vyndaqel（tafamidis meglumine）和Vyndamax（tafamidis）上市，辉瑞（Pfizer）公司宣布，它被辉瑞认为是潜在的重磅药物。ATTR-CM患者通常只有在症状变得严重后才能够获得确诊，
Vyndaqel和Vyndamax是口服TTR稳定剂，它通过与TTR的特异性结合，Vyndaqel在30个月的试验过程中，在美国大约有10万名AATR-CM患者，是由于TTR基因产生突变而产生的；另一种为野生型，改变他们的生活。据统计，他们在今天之前没有获批疗法来治疗这一失能性的致命疾病。FDA批准辉瑞新药上市，将心血管相关住院风险降低32%（p<0.0001），我们将继续与医生团体合作，用于治疗因为野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心肌病（ATTR-CM）。当不稳定的四聚体解离后，这些患者TTR基因上没有产生突变，Vyndaqel和Vyndamax是“first-in-class” 转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂tafamidis的两种口服配方。
Vyndaqel不但能够将全因死亡风险降低30%（p=0.026），Vyndaqel和Vyndamax的批准实现了我们对AATR-CM患者的这一承诺，