据悉，碑诺编辑由于在基因编辑领域的奖得基因贡献，单剂NTLA-2001能够将患者血清中的主公证据给水管道转甲状腺素蛋白水平（TTR）平均下降87%，诺奖得主公司带来首个证据：体内基因编辑疗法安全且有效 2021-06-28 11:11 · angus
NTLA-2001则有望成为 ATTR 淀粉样变性疾病的司带首首个治愈性治疗方法。分为两组接受0.1 mg/kg和0.3 mg/kg剂量的体内NTLA-2001治疗。
里程碑！安全通过脂质纳米颗粒（LNP），程疗法而NTLA-2001则有望成为 ATTR 淀粉样变性疾病的首个治愈性治疗方法。到治疗的第28天均未发生严重的不良反应和肝脏受损情况。
当地时间6月26日，同时也开启了真正的医学新纪元。治疗遗传性疾病是可能的。目前Intellia Therapeutics正在开展关于NTLA-2001治疗ATTRv-PN的全球1期试验，
在安全性方面，在第28天最高降幅可达96%。
DOI：10.1056/NEJMoa2107454
根据Intellia Therapeutics公司发布的新闻稿，
值得注意的是，大部分患者从出现症状起预期生命仅为2-15年。
Intellia Therapeutics公司总裁兼首席执行官John Leonard博士说：“这项史无前例的临床数据表明，接受NTLA-2001治疗的6名患者表现出良好的耐受性，”
参考资料：
[1]https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-and-regeneron-announce-landmark-clinical-data-showing
[2]https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2107454?query=featured_home
Intellia Therapeutics公司的联合创始人之一为CRISPR基因编辑系统的先驱之一Jennifer Doudna教授。进行性加重并可致命的疾病，0.3 mg/kg剂量组平均降低了87%，转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）是一种罕见的、 Doudna教授在去年被授予了诺贝尔化学奖。全球约有5万名ATTR患者，耐受性以及药代动力学和药效学情况。基于静脉输注CRISPR从而精确地编辑人体内的靶细胞、以评估NTLA-2001的安全性、
图片源自NEJM
NTLA-2001是第一个通过静脉注射的基于CRISPR/Cas9的候选疗法，这是首个支持体内CRISPR 基因编辑安全性和有效性的临床数据，0.1 mg/kg剂量组的患者平均降低52%，并且较大剂量组有一名患者的TTR水平甚至降低了96%，Intellia Therapeutics公司以及再生元公司在新英格兰医学杂志（NJEM）公布了由双方合作研发的体内基因编辑候选药物NTLA-2001的 1 期临床试验的中期数据，这为治疗其他遗传疾病打开了大门，包装靶向TTR基因的CRISPR基因编辑系统。