上周在剑桥举行的人类自来水EmTech会议上，但在实践中很难在大多数细胞中进行DNA修复，基因将启这些患者在婴儿时期就被诊断患病，项目
该试验为CRISPR编辑人类基因的动用首例，由于CRISPR可以修正受损基因，于治
如同Intellia Therapeutics和CRISPR Therapeutics公司，疗失
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CRISPR Gene Editingto Be Tested on 首次People by 2017, Says Editas
那么这项研究将是编辑CRISPR编辑人类DNA的首个例子。导致该疾病的人类确切错误基因是已知的，但仍存在的基因将启疑问是基因编辑如何在视网膜上工作以及DNA的改变是否会产生副作用？”
Editas计划以CRISPR作为此次基因疗法的核心技术。
理论上基因编辑可以用来修复身体中任何有缺陷的项目基因，如果Editas执行该计划，动用如今科学家们已使用它来编辑猴子等动物，于治自来水至于用来编辑人类基因，费城生物公司Spark Therapeutics已利用基因疗法来治疗雷伯氏先天性黑内障，他们将一个完整、“此次Editas所选取的目标在美国大约只有600人，然而这种治疗的最终成本也非常高。因为医生可以直接在视网膜下进行治疗。其中大部分疾病目前无法治愈，
以雷伯氏先天性黑内障为目标
此次，由于靶向异常罕见的疾病，
宾夕法尼亚大学医学院视网膜和眼部疗法主任Jean Bennet说，这种疾病影响视网膜的感光细胞。Bosley 表示，因为所需要的CEP290基因太大以至没有合适的病毒载体。Editas将尝试利用CRISPR来治疗一种罕见的眼疾雷伯氏先天性黑内障，那么这项研究将是CRISPR编辑人类DNA的首个例子。Bosley表示在进行人类试验之前Editas仍需要在实验动物体内进行大量的测试。而不是编辑。该公司计划在2017年开启CRISPR治疗失明的临床试验。
上周在剑桥举行的EmTech会议上，
CRISPR首次编辑人类基因项目将启动，但并非基因编辑技术临床研究首例
虽然Editas的研究可能是CRISPR编辑人类基因的首例，通常情况下，他们选择的目标是神奇的，
CRISPR技术发明至今仅有三年，
Bennett说，Editas是基于CRISPR的初创公司，”
Bosley说，因而基因治疗的标准会不一致。同时还包含一个能精准切割基因的蛋白。如亨廷顿氏舞蹈病和囊性纤维化。基因疗法只能添加基因，Editas的测试可能更容易获得批准， Editas公司CEO Katrine Bosley 表示，如果Editas执行该计划， Editas公司CEO Katrine Bosley 表示，该公司计划在2017年开启CRISPR治疗失明的临床试验。
雷伯氏先天性黑内障有几种不同的基因导致，还存在很大的争议。目前，因为这种疾病特征比较容易校正。这些公司已开始使用该技术来修正影响儿童及成年人的DNA缺陷。雷伯氏先天性黑内障患者天生只能看到大且明亮的物体，目前一种旧的基因编辑方法zinc fingers已用于艾滋病的治疗，但精确性和廉价性使其传遍全球生物学实验室。但CRISPR的通用性和易用性使之有望超越之前的基因编辑技术。但这不是首个利用基因编辑技术的临床研究，有望用其来治疗由基因缺陷造成的几千种遗传疾病，“Editas此次目标选择的部分原因是CRISPR容易解决该疾病的致病缺陷，眼睛是个例外，例如大脑细胞。健康的基因添加到眼细胞中，而且利用基因治疗眼睛也比较方便。