Gazyva是最昂由罗氏公司研发的CD20单克隆抗体，年均60万美元的贵药治疗费用，主要是最昂热力为了消除Rituxan面对生物类似药冲击所带来的影响。肝脾、贵药与1984年获批上市。最昂其发病是贵药由于体内缺乏一种叫做TPP1的三肽水解酶而造成溶酶体储存障碍。由诺和诺德公司研发并于1999年获批上市，最昂
09、贵药
最昂由惠氏（现属辉瑞）研发，贵药由于人体内无法正常分泌葡糖脑苷脂酶的最昂酶，药品的贵药高价，戈谢病属于常染色体隐性遗传疾病，最昂热力由凝血因子VIII（抗血友病因子）和人IgG1抗体的贵药Fc片段连接而成，年治疗费用约为33.5万美元。最昂该病幼年即开始发作，EloctateBioverativ是2016年从百健公司拆分出来，Cinryze
Cinryze是一种 C1酯酶抑制剂用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）。折扣后依然高达48.6万美元／年。一直为社会所诟病。排名第四，Brineura治疗费用需要70.2万美元／年，2016年的销售收入为5.13亿美元。孤儿药的开发不但是社会需求也成为了药企的重要商业策略。另外有多种药物为治疗溶酶体贮积症的酶替代疗法药物。用于治疗抑制物阳性的A/B型血友病。
02、Naglazyme
Naglazyme是由BioMarin研发用于治疗粘多糖增多症VI (MPS VI)的药物，2016年的销售额为6.8亿美元。逼近42万美元，HAE是由于C1抑制基因的突变而引起的一种常染色体显性疾病。用于治疗慢性白血病。Eloctate是一种融合蛋白，尽管如此2016年Cerezyme 依然收获了7.48亿美元的收入。该疾病由于体内缺乏N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯酶所引起的。属于巴登氏病。Naglazyme年均治疗费用逼近50万美元，2016年为BioMarin带来3亿美元的收入。目前Gazyva的销售情况一般，Brineura是重组TPP1，
07、也正是这个原因，其中3种是针对血友病的药物，Eculizumab
榜首位置的是亚力兄的C5单克隆抗体Eculizumab，也为其2016年带来了28.34亿美元的收入。Brineura治疗费用需要70.2万美元／年，小编为大家梳理了治疗费用最高的10种药物。折扣后依然高达48.6万美元／年。
Cerezyme属于酶替代疗法药物，
04、然而，针对致命的罕见疾病天价药物却是为支付方和患者所接受的。
结语
不难看出上述的十种药物全部属于针对罕见疾病的孤儿药。于1997年上市用于治疗B型血友病。
最昂贵药物TOP10
2017-06-12 06:00 · angus随着近日Biomarin公司的罕见病药物Brineura获批上市，
随着近日Biomarin公司的罕见病药物Brineura获批上市，在无药可用的局面和危及生命的疾病面前都是浮云。Gazyva的出现，Brineura的到来改变了最昂贵药物TOP10的格局，
本文转载自“生物制药小编”（作者： alpharesearcher）。可减少注射次数，以及C2和C4的消耗。06、2012年获批用于治疗非典型溶血尿毒综合征（aHUS）。Cerezyme
Cerezyme是赛诺菲旗下的健赞研发的用于治疗戈谢病的药物。能够缓解疾病的发生。其最早被开发用来治疗类风湿性关节炎，
03、于2005年获批上市。打折前，失败后将目光转移至阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)适应症的开发。
08、导致疾病发生。37万美元的治疗费用，其以年均46万美元的治疗费用，MPS VI一种罕见的遗传代谢疾病，Fabrazyme
Fabrazyme (agalsidasebeta)是一种治疗法布里疾病的药物，又一款天价药物即将来到世间。2014年赛诺菲推出了口服药物Cerdelga，
10、属于酶替代疗法。由赛诺菲旗下的健赞研发，
毕竟任何事物，Fabrazyme为酶替代疗法治疗，专注于血液病业务的公司。一年36万美元的治疗费用，
打折前，并于2003年获批上市。这种有缺陷的基因不能在血浆里产生足够的C1抑制因子水平，其为罗氏王牌肿瘤药物Rituxan的无岩藻糖升级版。是一种罕见的遗传性疾病。属于长效抗A型血友病药物，Brineura
Brineura（cerliponase alfa）是一种用于治疗CLN2。骨骼及神经系统，2016年销售收入仅为2亿美元。引起脂质沉积，累及骨髓、身体组织受损和智力障碍。2016年销售收入为14.87亿。NovoSeven
NovoSeven是重组人凝血因子Ⅶ，Cinryze的年均治疗费用，被冠上了最昂贵药物称号，BeneFIX
BeneFIX是重组人凝血因子IX，
（数据来源于EP Vantage）
01、患者表现为生长迟缓、
05、防止和减少出血频度。在年均治疗费用45万美元的情况下， 2007年FDA批准其用于PNH的治疗，CLN2是一种发病极少的罕见病，又一款天价药物即将来到世间。2016年带来了6.74亿美元的销售收入。从而导致C1的自活化，法布里病为α-半乳糖苷酶缺乏引起糖鞘脂代谢障碍，Naglazyme通过酶替代疗法能够有效的缓解症状。