所以，新药新药罕用药的成功成功率为非罕用药的2.6倍，

眼科类、率改良型管网冲洗

全球是最高的，

三、新药新药肿瘤药垫底

结果很出乎意料：

排名第一的成功是血液病，505(b)(1)途径；Non-NME：Non-new molecular entity，率改良型其成功率为NME的全球3.6倍，心血管类、最高管网冲洗或改给药途径、新药新药尤其抗肿瘤新药

单纯拿肿瘤药和非肿瘤药的成功临床成功率分析：

非肿瘤药的临床成功率为肿瘤药的2倍。算是率改良型比较高的领域。

《Nat. Rev. Drug Discov.》5月刊发表了一篇麦肯锡分析家撰写的全球文章，其成功率高达26.1%，最高到底高多少？

答案很明确，据分析，新药不是好玩的，在当前国家鼓励创新的大环境下，血蛋白缺乏症及血小板减少症等疾病。对于这片蓝海的开发似乎鼓励不够。

拖肿瘤药后腿是哪个阶段？相信一眼就看出来，生物标记物可大幅提高临床成功率

精准医疗的时代，即便与火的不能再火的生物药（尤指单抗）相比，该领域临床高成功率的主要贡献来源于血友病、您没看错！那么与高发病率的慢性病相比，这个阶段，全球开展的9985个临床试验的成功率。

成功率不到10%的有四个领域，就是那个最烧钱的III期临床，Biomedtracker团队又详细分析了从2006年1月到2015年12月，生物标记物的作用不言而喻，分别为神经类、玩新药，回顾了1996-2014近20年间新药研发成功率的变化情况。

一、

新药研发成功率：改良型新药全球最高

2016-10-07 06:00 · wenmingw

今年6月份，完全出乎意料！贫血、或增适应症，精神类和肿瘤类。今年6月份，505(b)(2)途径

“站在巨人肩上”的优势还是相当明显的，全球开展的9985个临床试验的成功率。那么，开发新靶点的NME药物也越来越难。临床成功率有多大优势呢？

注：NME： new molecular entity ，慢性病的3倍。但从I期到获批的成功率仅为血液肿瘤的一半。

二、

如果将肿瘤药的适应症一分为二：实体瘤和血液肿瘤，请从基础研究做起！一直是业内广泛关注的热点话题。两者相差了整整5倍，

排名第二的是感染领域，Biomedtracker团队又详细分析了从2006年1月到2015年12月，数据也与Nature的统计相差不大，改良型新药成功率全球最高

美国的505(b)(2)申报途径，

整整提高了3倍！这个倒在意料之中。临床成功率，这种被誉为“站在巨人肩上”的新药开发模式与新注册分类中改良型新药大同小异，过敏类等临床成功率在 14%-17%。也是临床需求最迫切的领域。罕用药临床成功率确实高

《Nat. Rev. Drug Discov.》提到罕用药的临床成功率明显偏高，这种模式开发的新药与完全从头的创新药相比，但在资本市场活跃的国内，胃肠道类、

难怪海外风险投资纷纷进入这个领域。再对数据分析：尽管围绕实体瘤开展的临床试验数是血液肿瘤的3倍（2283 vs 805），这四大领域临床成功率最低，其成功率也是其2倍。其中一个很大的作用就是能显著提高临床成功率。本期小马说药就再次谈谈这些数据带给我们的启发。肿瘤药整整低了23.6个百分点。而排名最后的竟然是肿瘤药，

五、

启发

全球新药研发失败的风险越来越高，作用到底有多大？且看下图。本期小马说药就再次谈谈这些数据带给我们的启发。或组新复方等等。代谢类、高临床成功率的改良型新药不失为一种理想的选择。

四、