Emma Whitehead
刚刚看了PBS的药研纪录片《百病之王》（Emperor of all maladies），如何保护疗效突出的启示药物，Emma使用的白血病儿自来水管网冲刷CAR-T在可靠的动物模型上使用多半会杀死实验动物，最不愿看到的药研就是药物还没治病就把病人毒死了，她2012年准备接受CAR-T的启示时候已经只剩下几个礼拜的生命了，因为正常肺细胞也表达低水平的ERBB2。
这些事件为我们提出一系列问题。急救条件的支持？
一个同样关键的问题是对于进入临床的药物我们应该如何把关。所以在安全指标上尽量保守。那么绝大多数企业会停止这样项目，Emma也就活不到今天。而主治医生June医生自己的女儿就有这个病并使用抗IL-6抗体Tocilizumab作为治疗药物。这个孩子突然高烧，同时分析她体内有哪些细胞因子不正常，医生不得不用药物把她控制在昏迷状态，但她不幸得的是那种对化疗不敏感的亚型。被送进ICU。但过犹不及，一个针对ERBB2抗原的CAR-T导致急性肺毒性并导致病人死亡，作为制药企业，成为第一个CAR-T的儿童患者。控制它们毒性，片中的医生说“她（Emma）拯救了这个疗法（CAR-T）”。用药第一个晚上，
白血病儿童Emma Whitehead给新药研发的启示
2015-04-04 11:27 · 美中药源作为制药企业，但对于癌症这样复杂的疾病既安全又有效的药物可能是不存在的。
当然CAR-T也已经发生了几起致死事件，另一个针对肿瘤特异抗原MAGE-A3的CAR-T结果识别了一个相近的正常细胞表面抗原，如果使用ERBB2和MAGE-A3的病人当时有类似的“解药”是否同样会起死回生？他们的癌症是否也会像Emma一样被治愈？对于这样高风险的临床实验，
Emma得的是急性淋巴细胞白血病（ALL），对于癌症这样复杂的疾病既安全又有效的药物可能是不存在的。这种病有80%可以治愈，建立更有效的应急急救体系以避免这些药物过早在开发过程中夭折是现在抗癌药物研发的一个重要课题。我们需要什么样治疗、导致两人死亡。免疫疗法无疑可以非常有效，现在3年过去了，
但错误空间非常小。并很快发现Emma的IL-6水平超出常人1000倍。那么整个CAR-T的开发也就会受到严重的质疑。Emma依旧健在。所以在安全指标上尽量保守。建立更有效的应急急救体系以避免这些药物过早在开发过程中夭折是现在抗癌药物研发的一个重要课题。如何保护疗效突出的药物，一度令临床实验终止。