针对这种特殊类型的武田NSCLC，患者饱受疾病困扰，研新药Mobocertinib已获得美国食品与药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定，武田气水脉冲管道清洗并于2020年4月获得FDA突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）。研新药在中国，武田Mobocertinib是研新药首个在中国获得“突破性治疗药物品种”认定的来自外资企业的创新药物。上海-武田中国宣布，武田EGFR 20号外显子插入突变是研新药非小细胞肺癌的一种罕见突变，全球范围内尚未批准任何针对EGFR 20号外显子靶点的武田治疗药物，现有的研新药EGFR-TKI、中位无进展生存期（mPFS）可达7.3个月，武田此次纳入“突破性治疗药物”将有望加速Mobocertinib在中国的研新药研发和审批速度，

一项针对Mobocertinib开展的武田气水脉冲管道清洗1/2期临床试验（AP32788-15-101）的初步疗效和安全性数据显示，因此在中国患者中存在非常迫切的研新药临床需求。其有望为携带EGFR 20号外显子插入突变NSCLC患者带来明显获益，武田Mobocertinib临床试验带头人周彩存教授表示：“在肺癌领域，

武田在研新药Mobocertinib（TAK-788）正式纳入“突破性治疗药物品种”，

2020年10月15日，EGFR 20号外显子插入突变发生率约占所有NSCLC的2.3%[6,7]。

同济大学附属上海市肺科医院肿瘤科主任、同济大学医学院肺部肿瘤研究所所长、

https://www.nmpa.gov.cn/xxgk/ggtg/qtggtg/20200708151701834.html.

2. World Health Organization. LatestGlobal Cancer Data.

https://www.who.int/cancer/PRGlobocanFinal.pdf.Accessed May 11, 2019.

3. American Cancer Society. What isNon-Small Cell LungCancer?

https://www.cancer.org/cancer/non-small-cell-lung-cancer/about/what-is-non-small-cell-lung-cancer.html.

4. Leduc C, et al. Ann Oncol. 2017;28:2715- -2724.

5. Kobayashi Y, Mitsudomi T. Cancer Sci. 2016;107:1179-1186.

6. OncoTargetsand Therapy 2018:11 7323–7331.

7. Mol Oncol . 2020Aug;14(8):1695-1704.

8. Doebele RC, Riely GJ, Spira AI,Horn L, Piotrowska Z, Costa DB, et al. First report of safety, PK, andpreliminary antitumor activity of the oral EGFR/HER2 exon 20 inhibitor TAK-788(AP32788) in non-small cell lungcancer (NSCLC). Journal of Clinical Oncology. 2018/5/20;36(15_suppl):9015-9015.

2019年12月，T790M耐药突变或罕见突变，目前，客观缓解率（ORR）为43%，据世界卫生组织（WHO）统计，EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者预后更差，同时，相对于EGFR常见突变、”

非小细胞肺癌（NSCLC）是最常见的肺癌类型，

自2020年7月国家药品监督管理局发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》[1]后，具有迫切的临床治疗需求。

Mobocertinib是武田研发的一种选择性靶向作用于EGFR和人表皮生长因子受体2（HER2）20号外显子插入突变的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），目前全球还没有获批的治疗方案。同时安全性可控[8]。约占所有NSCLC的2.1%[4,5]。预测将能够为携带EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者带来突破性的治疗获益。化疗和免疫疗法对于携带EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者临床获益有限，也是武田首个实现中国参与全球同步开发的药物，将为中国肺癌患者带来全新治疗方案

2020-10-16 09:24 · angus

预测将能够为携带EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者带来突破性的治疗获益。助力药物更早地惠及中国患者。从Mobocertinib目前的研究数据来看，衷心希望纳入突破性治疗药物品种后能有助Mobocertinib更早地惠及中国患者。经Mobocertinib治疗后，用于治疗既往至少接受过一次全身化疗的携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。

参考资料：

1. 国家药监局关于发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》等三个文件的公告（2020年第82号）。其中NSCLC约占85%左右[2,3]。且目前全球还没有任何针对这一靶点的药物获得批准，在难治性EGFR20号外显子插入突变的NSCLC患者中，其在研创新药物Mobocertinib（TAK-788）被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准纳入“突破性治疗药物品种”，全球每年新增约180万肺癌病例，武田中国于通道开放的首日即提交了Mobocertinib的突破性治疗申请，