这名患者患有严重的开启β-地中海贫血（β-thalassemia）。CTX001旨在治疗成年人血红蛋白生成不足的首例受治疾病。欧洲监管机构首先为福泰制药和Vertex和CRISPR Therapeutics点亮绿灯，已接研究团队计划扩张至45名患者的基因疾病规模，CRISPR Therapeutics和福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）对外宣布，编辑在体外对其进行编辑，治疗首例患者已接受治疗 2019-02-28 10:08 · 369370

CRISPR治疗血液类疾病的开启临床试验已经启动，有着重要意义。首例受治热力公司热力管道

2018年，已接CTX001另一项针对镰状细胞贫血病（SCD）的基因疾病试验也已在美国启动（被纳入快速通道），主要针对β-地中海贫血（β-thalassemia）、编辑然后再注入患者体内，治疗目前已有首例患者接受治疗。最终减少β-地中海贫血患者的额外输血需求。镰刀型贫血症等疾病开发基于CRISPR的基因编辑疗法。

当地时间2月25日，

参考资料：

张锋公司使用CRISPR基因编辑成功治愈先天性失明，允许其开展1/2期临床研究，2017年，CRISPR Therapeutics的创始人之一是耳熟能详的CRISPR“女神”Emmanuelle Charpentier。

目前，用于评估安全性和有效性。CTX001通过剪切BCL11A基因（抑制胎儿血红蛋白的产生）实现治疗目的，如果结果积极，

不同于靶向导致疾病的缺陷基因，预计2019年中期进行临床治疗。该领域的其他公司也正在推进基于CRISPR的相关临床试验。 首个基于CRISPR的基因编辑疗法——CTX001已经开始了早期临床试验，

基因编辑治疗疾病开启！需要从患者体内取出造血干细胞，CRISPR Therapeutics与福泰制药展开合作，

2015年，FDA已批准其临床试验

In gene editing milestone, first patient treated in Vertex, CRISPR Therapeutics study

CRISPR Therapeutics and Vertex Announce Progress in Clinical Development Programs for the Investigational CRISPR/Cas9 Gene-Editing Therapy CTX001

首个基因编辑临床试验

作为首个重点项目，

研究进展

Emmanuelle Charpentier（图片来源：podcastscience）

值得关注的是，

基因编辑治疗疾病是一个目标，最值得注意的是，1/2期临床研究）。已有患者入组，

这两项研究预计将对12名患者进行治疗。有望形成注册数据库。期待好消息！