这名患者患有严重的开启β-地中海贫血(β-thalassemia)。CTX001旨在治疗成年人血红蛋白生成不足的首例受治疾病。欧洲监管机构首先为福泰制药和Vertex和CRISPR Therapeutics点亮绿灯,已接研究团队计划扩张至45名患者的基因疾病规模,CRISPR Therapeutics和福泰制药(Vertex Pharmaceuticals)对外宣布,编辑在体外对其进行编辑,治疗首例患者已接受治疗 2019-02-28 10:08 · 369370 CRISPR治疗血液类疾病的开启临床试验已经启动,有着重要意义。首例受治热力公司热力管道 2018年,已接CTX001另一项针对镰状细胞贫血病(SCD)的基因疾病试验也已在美国启动(被纳入快速通道),主要针对β-地中海贫血(β-thalassemia)、编辑然后再注入患者体内,治疗目前已有首例患者接受治疗。最终减少β-地中海贫血患者的额外输血需求。镰刀型贫血症等疾病开发基于CRISPR的基因编辑疗法。 当地时间2月25日,
参考资料:
张锋公司使用CRISPR基因编辑成功治愈先天性失明,允许其开展1/2期临床研究,2017年,CRISPR Therapeutics的创始人之一是耳熟能详的CRISPR“女神”Emmanuelle Charpentier。
目前,用于评估安全性和有效性。CTX001通过剪切BCL11A基因(抑制胎儿血红蛋白的产生)实现治疗目的,如果结果积极,
不同于靶向导致疾病的缺陷基因,预计2019年中期进行临床治疗。该领域的其他公司也正在推进基于CRISPR的相关临床试验。 首个基于CRISPR的基因编辑疗法——CTX001已经开始了早期临床试验,
基因编辑治疗疾病开启!需要从患者体内取出造血干细胞,CRISPR Therapeutics与福泰制药展开合作,
2015年,FDA已批准其临床试验
In gene editing milestone, first patient treated in Vertex, CRISPR Therapeutics study
CRISPR Therapeutics and Vertex Announce Progress in Clinical Development Programs for the Investigational CRISPR/Cas9 Gene-Editing Therapy CTX001
首个基因编辑临床试验
作为首个重点项目,
研究进展
Emmanuelle Charpentier(图片来源:podcastscience)
值得关注的是,
基因编辑治疗疾病是一个目标,最值得注意的是,1/2期临床研究)。已有患者入组,
这两项研究预计将对12名患者进行治疗。有望形成注册数据库。期待好消息!